Genetik hastalığa kök hücre tedavisi

Üstderi ve altderinin birbirine yapışma eksikliği olan ve ciddi bir gen hastalığı olan “epidermolysis bullosa” hastasının ilk kez İtalya’da başarıyla tedavi edilmesi, önemli genetik hastalıkların tedavisi konusunda umut ışığı yarattı.

Fransız Miyopati Derneği’nden yapılan açıklamada, dünyada 500 binden fazla insanı etkileyen bu genetik hastalıktan muzdarip bir hastanın İtalya’nn Modena Üniversitesi’nden Dr. Michele De Luca başkanlığındaki bir ekip tarafından kök hücre aşılanması yöntemiyle başarıyla tedavi edildiği belirtildi.

Hastanın kalçalarındaki epidermolysis bullosa genetik hastalığının başarıyla tedavi edildiği belirtilen açıklamada, doktorların bu aşamada, daha geniş deri yüzeyinde deney yapmadıkları kaydedildi.

Hastanın, 2 deri katmanı arasında yapışıklığı sağlayan maddenin eksikliğinin, laminin 5 adlı bir genin yetersizliğinden kaynaklandığı belirtilirken, Nature Medicine dergisinin internet sayfasında da, deri kök hücre aşılanması yöntemiyle tedavinin, kendisini 1 yılda yenileyen işlevsel bir üstderinin oluşmasına olanak sağladığı vurgulandı.

Yöntemin, diğer deri hastalıklarının tedavisine de olanak sağlayabileceği belirtilirken, benzer bir deneyin gelecek yıl Fransa’da da uygulanacağı kaydedildi.

Geneton adı verilen yöntemle bilim insanlarının, genetik hastalıkları kökeni olan 2 bin 200 genden 800 kadarını tanımladıkları ve yerini belirledikleri belirtiliyor.